mercoledì 15 novembre 2017

Salute: Usa, primo Dna cambiato su paziente per cura malattia rara

Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare un gene direttamente nel corpo di un uomo per cambiarne in modo permanente il suo Dna e cercare così di curare una malattia. L'esperimento è stato realizzato lunedì all'Ucsf Benioff Children's Hospital di Oakland (California) su Brian
Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. I primi segni per capire se l'approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia. Il paziente soffre della sindrome di Hunter, una malattia metabolica. La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco". Sono forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna. Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente. Solo l'1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland. Meno di 10mila persone al mondo soffrono della sindrome di Hunter, in parte anche perché molti muoiono quando sono ancora molto giovani. Ai pazienti manca un enzima che metabolizza alcuni carboidrati. Questi si accumulano nelle cellule e causano alla lunga danni in tutto l'organismo.


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